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すべての EB サブタイプに対応し、皮膚表面全体の創傷および病変を治療する初の局所療法を開発
米国での商業化計画とともに、 2025 年後半に予定されている新薬承認申請を支援するためのすべての活動の完了に資金を充当
サウスカロライナ州マウントプレザント, 2025年5月6日 /PRNewswire/ — バイオ医薬品企業であるParadigm Therapeutics, Inc.は、Eshelman Ventures, LLCによる1,250万ドルの投資を受け入れ、Eshelman博士をParadigmの戦略顧問に任命したことを発表しました。SD-101（Zorblisa™）は、すべてのサブタイプの表皮水疱症（EB）患者を対象とした局所全身治療薬として開発されています。資金は、2025年後半にNDA提出をサポートするためのすべての活動を完了するために使用されます。
「SD-101（Zorblisa™）の開発活動を完了し、すべてのEBサブタイプの患者を対象とした本治療法の登録に向けて前進できることをうれしく思います」とParadigm Therapeuticsの最高経営責任者であるRobert Ryan博士は述べています。「表皮水疱症のすべての患者において、衰弱させる皮膚効果を治療するための新しい皮膚表面全体の治療オプションが必要とされています。Paradigm Therapeuticsのチームは、全身治療の選択肢が限られているこの疾患において、新たな治療選択肢を患者さんに提供するために情熱を持って取り組んでいきます。Paradigm社の目標は、この治療法を世界規模で患者に提供することであり、この目標に向けてできるだけ早く取り組むため、パートナー候補と並行して取り組んでいます。」
Ryan博士は次のように補足しています。「表皮水疱症は壊滅的な病気です。臨床データは、EB患者の範囲にわたってSD-101の使用による有益な効果を示しており、登録に向けて前進することを強く支持していると私たちは考えています。完了した第II相および第III相臨床試験の結果から、SD-101は、皮膚表面全体の病変および創傷に対して広範な効果を示し、全身治療の選択肢が限られている小児および成人のEB患者において有効性が認められました。また、SD-101は長期使用において良好な安全性プロファイルを有することも示しました。」
「Eshelman Venturesは、Paradigm Therapeuticsに投資し、表皮水疱症の画期的な治療薬としてSD-101の開発を加速させる上できわめて重要な役割を果たせることを光栄に思います」とEshelman Venturesの創設者であるEshelman博士は述べています。「私は投資家として、また戦略的アドバイザーとして、この革新的な治療法を必要としている患者さんたちに届けるためにたゆまぬ努力を続けているこの優れたチームと緊密に協力しています。EB患者が直面する課題に取り組む緊急性が私たちを突き動かしています。私たちの目標は、満たされていないニーズがあるこの分野で、生活の質の向上を提供することです。私たちは共に、治療の選択肢に革命を起こし、この衰弱性疾患に罹患している人々の生活に有意義な影響を与えられるよう努力していきます。」
表皮水疱症（ EB ）について
表皮水疱症は、きわめてまれで重篤な遺伝性疾患であり、脆弱な皮膚の原因となり、しばしば出生時から重度の水疱形成や開放創を引き起こします。創傷や病変皮膚を含むEB患者のすべてのサブタイプを対象に、患者の皮膚表面全体を治療する承認済みの治療法はこれまで開発されていません。EBは慢性の病気で、外見に変化をもたらす可能性があり、場合によっては死に至ることもあります。EBには多くの遺伝的・症状的変異がありますが、どの型にも共通しているのは、皮膚が脆弱で、わずかな摩擦や外傷で水ぶくれができたり、裂けたりすることです。
SD-101 （ Zorblisa ™）について
SD-101（Zorblisa™）は、EBの全サブタイプに見られる重度の皮膚障害を改善する可能性が実証された外用クリームです。第II相および第III相試験は、単純型EB、劣性遺伝性ジストロフィー（RDEB）、接合部型EBの小児および成人を対象に実施されました。これらの研究には、合計217人のEB患者が含まれています。SD-101は、成人および生後21日の小児を対象に、毎日全身の各所に3か月間にわたって塗布されました。主要評価項目は創傷閉鎖の評価で、副次的な評価項目としては、水疱や創傷が占める体表面積（BSA）の減少などが含まれていました。
SD-101（Zorblisa™）は、FDAのBreakthrough Therapy指定を受けた最初のEB治療薬です。SD-101（Zorblisa™）は、U.S. Food and Drug Administration（FDA）より、EBの広範な治療を対象とするRare Pediatric Diseaseの指定を受けました。Rare Pediatric Diseaseの指定に加えて、SD-101はFDAおよびEuropean Commission（EC）からOrphan Drugの指定を受けました。承認されると、ParadigmはPriority Review Voucher（PRV）を受け取る資格を得ます。
Paradigm Therapeutics, Inc. について
Paradigm Therapeutics, Inc.は、希少疾患の治療における重要な医療ニーズに対応する革新的な治療法の開発に重点を置く、臨床段階の非上場製薬企業です。Paradigm社は表皮水疱症（EB）の治療に主眼を置いています。表皮水疱症患者の皮膚効果に対する主要な治療薬であるSD-101（Zorblisa™）は、第II相および第III相臨床試験を完了しました。SD-101（Zorblisa™）は、特別な取り扱いが不要で室温保存が可能な外用クリームであり、EBの全サブタイプに見られる重度の皮膚障害を改善する可能性が実証されています。
将来の見通しに関する記述
ここに含まれる過去の情報を除き、本プレス・リリースに記載されている事項は、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述です。これには、当社製品の開発、規制当局による承認、商業化の成功における第三者への依存、新技術に基づく製品候補の開発に内在する失敗のリスク、臨床開発努力のコストに関連するリスク、およびその他のリスクが含まれます。実際の結果は予測とは大きく異なる可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述は、発表日現在の当社の判断を示したものです。Paradigm社は、これらの将来見通しに関する記述を更新する意図や義務を一切負わないものとします。
問い合わせ先
Robert Ryan博士
最高経営責任者
rryan@paradigmtherapeutics.com
(919)-274-0703
ロゴ – https://mma.prnasia.com/media2/2677364/Paradigm_Therapeutics_Logo.jpg?p=medium600